摩根大通的Cory Kasimov正在对这两种基因治疗股进行看涨押注。这是一个有可能彻底改变医疗保健领域的领域。它涉及对DNA进行更改以帮助治疗或甚至可能治愈某种疾病。虽然现在还处于早期阶段，但估计有10,000种疾病是由单一突变引起的，理论上可以通过靶向基因治疗来纠正。
这些被称为单基因疾病。世界卫生组织写道：“虽然相对罕见，但它们影响着全世界数百万人。”他补充说，在加拿大，单基因疾病可能占医院儿科实践工作的40%(Scriver，1995)。
在这里，我们仔细研究两种基因治疗股票，摩根大通的卡西莫夫认为其表现优于大盘。请注意，这两只股票也是表现最好的分析师对“强买”的共识。这是基于过去三个月每只股票收到的所有评级。我们现在仔细看看：
BioMarin(BMRN)
BioMarin是开发罕见遗传病创新疗法的全球领导者。“我们相信BioMarin的深度和广度的孤儿疾病资产为生物技术提供了独特的机会”为Kasimov欢呼。事实上，该公司在市场上有七种产品，并且有越来越多的临床和临床前候选产品。
令人兴奋的是，这包括用于治疗血友病A的valrox基因疗法。这种遗传性疾病是由凝血因子VIII的缺乏引起的。这是最常见的血友病类型，估计有90,000名患者在BioMarin经营的地区。
目前，严重血友病A患者的护理标准是每周三次静脉输注。然而，许多患者仍然经历自发性出血事件 – 这可能是致命的。相比之下，基因治疗有望在少至一次给药时提供产生因子VIII所需的缺失基因。
BioMarin现已披露计划于2009年第四季度提交valrox以获得/的监管批准。卡西莫夫称这一消息“是一种渐进的积极因素，有助于在任何潜在的竞争对手之前帮助在商业环境中牢固建立价值观。”
他认为该股票在目前的水平上被“低估”并写道：“BMRN仍然是一个高度信念的长期理念，其孤立的，多元化的基础业务(> 10亿美元的销售额)，不断增长的商业投资组合，以及潜在的破坏性 – 阶段管道。“Kasimov的股票目标价格为133美元(上涨潜力为65%)。
总共有11位顶级分析师在过去三个月内公布了该股票的买入评级。所以这里没有持有或卖出评级。与此同时，133美元的平均分析师价格目标预示着60%的潜在上涨潜力。
蓝鸟生物(蓝色)
Bluebird Bio是一家临床阶段的公司，与BioMarin一样，正在开发针对严重遗传和罕见疾病的潜在转化基因疗法。特别是，该公司刚刚发布了LentiGlobin的最新结果 – 一种潜在的治疗和治疗镰状细胞病(SCD)。
投资者密切关注镰状细胞的机会，因为这是一种严重的缩短生命的血液疾病，影响了约110,000名患者。Kasimov将最新结果描述为“一致”和“令人难以置信的深刻”，并补充说“特别是SCD数据再次证实了我们的普遍看法…… LentiGlobin将在早期竞争中非常难以击败。”Bluebird期待备案并批准LentiGlobin在2022年进行SCD。