基因治疗已经过了几个星期。5月24日，监管机构批准了针对婴儿基因相关死亡的主要原因的显着基因治疗，昨天，欧洲监管机构确定了β-地中海贫血的第一个基因疗法，这是一种可能需要一生血液的遗传性疾病输血。批准的(NASDAQ：BLUE)β-地中海贫血的治疗，Zynteglo，可能会破坏患者如何对待，让我们更多地了解它。β-地中海贫血是一种潜在致命的疾病，其特征在于不能产生β-珠蛋白，β-珠蛋白是产生血红蛋白所必需的蛋白质。由于血红蛋白向红细胞输送氧气并且β-地中海贫血患者无法充分产生血红蛋白，因此许多患者接受定期红细胞输血以防止其红细胞死亡。
随着时间的推移，红细胞输血会导致铁的危险积累。由于患有β-地中海贫血症的人在其肠道吸收的铁比其他人更多，因此他们更容易患上危及生命的并发症，如肝硬化，糖尿病和心脏病。
它能做什么
Zynteglo使用灭活的病毒载体将功能性人β-珠蛋白基因插入到患者自身的体外干细胞(产生血细胞)体外(离体)。在收获的干细胞返回后，患者可以产生自己的β-珠蛋白，消除或显着减少继续接受输血的需要。
在Bluebird的HGB-205研究中，没有β0/β0基因型的四分之三的患者在接受一剂Zynteglo后至少12个月达到了输血独立性。在Northstar研究中，10名没有β0/β0基因型的患者中有8名实现了输血独立性。截至申请批准的截止日期，这些患者在治疗后21至56个月仍保持输血独立。
最初，只有12岁或以上没有β0/β0基因型的输血依赖性欧洲人才有资格获得Zynteglo，但试验可以在未来扩大其使用范围。
它的成本是多少
管理层将在下周深入了解Zynteglo的定价，但其净价可能因/地区而异。虽然我们不知道Zynteglo的零售成本还有几天，但Bluebird此前表示其价格不会超过其210万美元的内在价值，这是通过分析Zynteglo提高患者生活质量和预期寿命的能力来确定的。 。
如果Bluebird坚持自己的观点，那么Zynteglo的成本很可能与公司(纽约证券交易所代码：NVS)Zolgensma的成本相似，这是一种用于脊髓性肌萎缩的基因治疗方法，上个月获得食品和药物管理局的批准。
Zynteglo价值数百万美元的价格可能听起来很高，但它可能会使医疗保健系统在患者的一生中节省数百万美元。每年治疗罕见疾病患者的费用可能在30万至50万美元之间，并且不包括与并发症相关的费用。
此外，Bluebird已表示计划将Zynteglo的成本推广五年以上，并且可能会考虑基于价值的支付安排，只有在治疗有效的情况下才需要付款。
什么是商业机会?
β-地中海贫血并不常见，但最初的可寻址患者人群仍然在欧洲成千上万。该公司希望今年在德国生产Zynteglo;然后，它计划明年扩大其进入英国和的机会。仅这三个就有约2,300名符合条件的患者。
尽管这种疾病在并不常见，但这里的潜在批准最早可能会在2020年增加1,400名符合条件的患者。这足以让Zynteglo获得数十亿美元的重磅炸弹，但镰状细胞可能存在更大的机会。疾病。仅在就有超过10万人患有镰状细胞病，有一天他们可以从Zynteglo受益。一项评估Zynteglo治疗镰状细胞病的试验结果可能让Bluebird最快在2022年申请批准。
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